Silenziamento genico per la Corea di Huntington

Mentre gli Huntington’s Days sono in pieno svolgimento, ci raggiunge una notizia molto attesa: la Ionis Pharmaceuticals ha annunciato che il farmaco sperimentale IONIS – HTTRx, disegnato per bloccare l’attività del gene Huntington, può proseguire la sperimentazione.

“Siamo incoraggiati dal fatto che i dati di tollerabilità e sicurezza del farmaco IONIS – HTTRx nei gruppi sperimentali di fase 1/2a sono tali da sostenere la continuazione della sperimentazione, prospettando che questa possa avvenire in condizioni “aperte”, cioè con tutti i pazienti messi in grado di ricevere il farmaco e senza più il gruppo controllo. Il passo successivo di questa sperimentazione sarà quello di condurre un secondo studio per comprendere se, diminuendo la produzione dell’huntingtina mutata, si verificherà anche un rallentamento della progressione della malattia” afferma C. Frank Bennett, Vice-Presidente di Ionis Pharmaceuticals.

“Un primo traguardo importante è stato raggiunto” ci dice la Prof.ssa Chiara Zuccato – ricercatrice del Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali e Farmacologia delle Malattie Neurodegenerative dell’Università degli Studi di Milano, responsabile scientifica della nostra associazione – “Le molecole antisenso, somministrare per la prima volta in un primo gruppo di pazienti con uno studio clinico iniziato nel 2015, non producono effetti collaterali nei pazienti. Con un trial “aperto” i ricercatori avranno la possibilità raccogliere un numero maggiore di dati ed esaminare gli effetti del farmaco su un periodo di tempo più lungo”.